国内70万国外41美元，罕见病药物短缺该如何破局 ？

1. 国内70万国外41美元，罕见病药物短缺该如何破局 ？

近日，一则自媒体发布的“求药”消息引起多方关注。文章称，今年刚满1岁的湖南婴儿由于患上了罕见病“脊髓性肌萎缩（SMA）”，急需特效药物，但要支付“70万元一支”的医药费，而该药物在澳大利亚的价格是“41美元”。
但据公开报道，符合该病症的药物“诺西那生钠注射液”一剂的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂，

昂贵的罕见病药物该如何提高可及性？怎样的支付模式更能被接受呢？
一剂诺西那生钠注射液的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂，将花费625000美元至750000美元，此后每年还必须注射三剂，花费约为375000美元。患者可能终身都需要注射诺西那生钠。
而国内的价格远远少于上述定价。“在国内，针对SMA患者的治疗有‘PAP患者援助项目’。该援助项目下，患者需要在先期2个月内注射诺西那生钠注射液4次负荷剂量，采用买1针赠3针的形式；之后每4个月要注射1次，采用买1针赠1针的形式。

罕见病地方保障有七大模式，“包括专项基金、大病谈判、财政出资、政策型商业保险、医疗救助、医保零星增补和自主申报。”
罕见病用药必须尽快纳入医保。患者的个人权利和其他公民是平等的，而国家的医疗保障应尽可能地承担患者的治疗费用。”
为了增加罕见病药物对患者的可及性，各地政府多与药企通过谈判降低药价。
在费用保障上，浙江省医保局规定，罕见病患者在指定治疗医院就诊时，支付个人自付部分，其他费用由医保经办机构与指定治疗医院直接结算。罕见病药品不计入指定治疗医院医保总额预算管理和药占比考核范围。

2. 200多元进口药国内卖70万，罕见病药物短缺如何破局？

一直以来，进口药在我国被高价售卖的现象已经屡见不鲜了。罕见药物更是非常短缺，价格飙升也抢不到。我们接下来看看，为什么罕见药物如此价格高而且短缺，以及我们如何打破这一现状。

首先我们先来看看为什么罕见药物价格如此之高，而且数量少。首先近几年来，国际上对于药物的进出口，关税还是比较高的。所以，很多时候为了盈利，药物的利润会提到很高。其次，第二方面原因。是我国在很久一段时间以来，前期科技不发达，技术不高，生物化学也没有那么先进。所以这一长久的科学技术短缺，导致了我国没有能力生产一些罕见药物。所以，由于进口价格高，而且我国罕见药物产量不大，导致了价格疯狂飙升。

说完了罕见药物进口价格高，数量短缺的原因之后，我们来看看如何破解这个僵局。我认为需要国家，社会，企业以前个人的努力.......首先，从国家从此来讲，我认为可以出台相关扶持政策，也应该拨更多的款给相关药物科研机构，一方面出台政策保证药物研究能够顺利进行。而且是研究药物的高科技人员得到更好的保障。我更多的款。增加科研经费。更新设备，提高技术，有利于更快更优质的研制出罕见药物。对于社会层次来说，社会上的各类机构都应该给予药物，研究人员以及药物研究，所以相应的福利。能够更好的鼓励他们更加快速高质的研究出药物。缓解罕见药物紧缺且进口价格高的恶劣现状。

从个人情况来看，应该很多人从小培养从事科研道路的理想。从小做起，生物化学知识，认真学习掌握相关的科学知识。
相信在不久的将来一定能破解这个难关。

3. 1粒卖近300的罕见病药退出中国市场，背后的原因有哪些？

这款药为盐酸沙丙蝶呤片（商品名“科望”），是部分罕见病高苯丙氨酸血症（HPA）患者必不可少的一款药。在中国大陆市场尚无仿制药上市的情况，该药一旦退出，意味着这些患者将无药可用。这种罕见病是人体内的苯丙氨酸代谢异常导致，在代谢过程之中酶产生了缺失或者是完全没有，导致体内血液的苯丙氨酸浓度较高。这是一种基因突变或遗传疾病。该药由总部位于美国加州的跨国公司拜马林制药(BioMarin)生产。该公司的工作人员就退出中国市场一事回复《财经》记者称，国外已有仿制药上市，使用“科望”的患者市场大量流失，从企业整体考量，继续保留该产品线的价值并不大，因此考虑退出中国市场。这200多名患者中真正吃得起“科望”的不足10%，“北京、青岛、四川等部分地区的亲友吃“科望”的多些，因为他们有补贴政策”。即便住在这些有政策补贴的地区，“外地人”也享受不到，因为这些政策会限制买药人的出生地、户籍等。 

4. 为什么我国很多进口药，罕见药卖到那么贵？

       最近几日，一群患有脊髓性肌萎缩症的患儿又成为媒体关注对象。此谓“又”，是因为最近两年，有越来越多的媒体关注治疗这些患儿所需要的特效药物“诺西那生纳”价格昂贵的问题。据报道，诺西那生纳一针的价格为70万元人民币，有的患儿一年需要注射不止一针，曾有媒体报道过的一个患例，一年需要注射6针诺西那生纳。很多人找不到治疗他的办法，而出了特效药他们就会去使用，但是高昂的费用却是常人无法承担的。据说，这款进口药之所以如此昂贵，是因为患脊髓性肌萎缩症的患儿比较少，因而此药的“市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发”

      

       有医生表明，如果父母都携带该变异基因，那么生下来的孩子患上SMA的几率就会很大。医保局：优先保障基础疾病，有条件的地方可出台优惠政策。花费20多亿美金的研制的药，如果消费的群体过低，一共30来万，实际很多人根本不治，或者治不起。那么实际买单的人可能就更低。那么无论如何这款药，如果按市场价都会是天文数字。    
       对于“天价药”来说打破垄断，不管是资本还是权力，那些说什么没有高额利润驱动药企就无法持续研发的言论，资本的本质就是能赚十块绝不会赚一块，哪怕赚五块已经可以让他活得舒舒服服，不强制要求他们做慈善卖一块，但是，企业也是社会的一部分，也应承担起一定的社会责任感，这是毋庸置疑的，这一点需要国家大众的推动和监督，权力同样。

5. 好消息！第二批抗癌药和罕见病药原料明年零关税，这些药物为何昂贵？

抗癌药物和罕见病药原料昂贵，是因为这种药大部分是进口药，关税非常高，加上药物稀少，导致这类药物昂贵。
一:零关税的好处中国大部分抗癌药物都是进口药品，实施进口药品零关税，降低国内患者，特别是癌症患者的负担，进而带动药品审批，生产，销售等一系列改革，让许多患者受益其中，满足癌症患者对药物的需求，提高国内医疗水平，健全医疗药品供给体系，因此零关税利国利民。

二:抗癌药物昂贵的原因抗癌药物之所以昂贵是因为，一制作成本高，抗癌药物不同于普通药物，没一颗都需要花费大量的时间精力和人才技术去挖掘，药企科研团队需要不断从各种物质中寻找最有效的成分，其中艰难可想而知，加上这种药物大部分是从不存在到存在的，失败率极高，有可能投入大量资金，人力资源，科学技术研究最后却不能成功研究出物品，二是药物稀少，由上文可知，这类药物研究开发非常艰难，那么物品稀少，而大部分抗癌药物是外国进口的，本身药物稀少价格就一句话很贵了，加上进口关税，这样一系列流程下来怎么可能不贵，因此零关税有利于国内患者有药可医，用得起药物，利国利民。三是药品的专利保护期一般是20年，但是这个20年不是从上市开始算的，而是从早期临床实验就开始计算了，因此等到药物上市了之后，专利保护期早就过去一大半了，所以一般药企为了盈利，会将药物价格提高，尽可能挣回药物研发的成本和盈利，毕竟药企也不是慈善机构，也需要挣钱。



国家实行抗癌药物零关税，和将抗癌药物纳入医保，有利于完善我国的药品供给体系，使癌症患者有药可医，也用得起药。

6. 70万元一支罕见病天价药背后，普通人到底该如何应对？

很多商业保险一早就在关注这类罕见病，并早早将它纳入可理赔的范围。像大部分百万医疗险，都将脊髓性肌萎缩症涵盖在了100种重疾当中，住院医疗费用100%报销，一年最高可报销600万，抵扣SPINRAZA注射液每年200-400万元的医疗费，也是